Ghép tế bào gốc điều trị bệnh hồng cầu lưỡi liềm?18/08/2023 - 23

   Có ai khác cảm thấy vui mừng thoáng qua về tin tức này không? Tất cả đã biến mất khi tôi nhìn thấy giá của nó.

   Tôi không đồng ý. Đây là một bước đột phá. Giá sẽ giảm đáng kể theo thời gian.
   Chắc chắn có nhiều ví dụ về hành vi phi đạo đức của các công ty dược phẩm này nhưng trái với niềm tin phổ biến, nghiên cứu đòi hỏi các nguồn lực được thể hiện hiệu quả trong xã hội của chúng ta dưới dạng tiền bạc. Nhiều phương pháp điều trị được phát triển là kết quả của nghiên cứu và nếu nghiên cứu không mang lại kết quả, thì sẽ không có tiền để trả cho các nghiên cứu tiếp theo.
   Trong một thế giới lý tưởng, chúng ta sẽ lãng phí ít tiền hơn vào các chương trình xã hội phù phiếm và nghiên cứu đáng ngờ và tài trợ nhiều hơn cho những thứ như thế này một cách công khai; nhưng chúng ta không sống trong thế giới lý tưởng đó, và nghiên cứu vì lợi nhuận tốt hơn rất nhiều so với việc không có nghiên cứu nào cả.

   Vâng, tôi nghĩ bệnh nhân trong câu chuyện có thể không tham gia một trong những chương trình trị liệu gen này và trong trường hợp đó, cô ấy là trường hợp tốt nhất với các kỹ thuật hiện tại.
   Rõ ràng đột biến gây ra bệnh hồng cầu hình liềm khá đơn giản, khiến nó trở thành mục tiêu ban đầu mong muốn cho liệu pháp gen. Kết hợp điều đó với kiến ​​thức hiện có của chúng ta để thực hiện cấy ghép tủy xương và tôi nghĩ đó là lý do tại sao có rất nhiều sự phấn khích xung quanh quy trình cụ thể này.

   Không. Hồng cầu hình liềm, giống như tất cả các tế bào máu, đều xuất phát từ tủy xương của bạn. Cơ thể bạn liên tục tạo ra nhiều tế bào máu hơn để thay thế các tế bào máu cũ (chúng bị đánh đập khá nhiều khi di chuyển trong cơ thể). Các nhà khoa học tiêu diệt tủy xương của bệnh nhân, sau đó đưa các tế bào gốc (SC) vào khu vực đó. Các SC bám vào và bắt đầu tạo ra các tế bào máu mới mà hiện không có gen khiến chúng có hình lưỡi liềm. Các tế bào vú không đảo ngược theo cùng một cách (chúng chỉ trải qua nguyên phân, chúng không được lọc và loại bỏ khỏi cơ thể) và cơ thể bạn không loại bỏ tất cả các tế bào vú theo một chu kỳ thông thường và tạo ra những tế bào hoàn toàn mới. Tuy nhiên, chúng đang có những bước tiến lớn với di truyền học. Chỉ là vẫn chưa đạt đến mức đó.

   Một trong những tác dụng phụ của phương pháp điều trị bằng tế bào gốc là làm tăng đáng kể nguy cơ ung thư. Nhiều loại ung thư là bệnh tế bào gốc, gây ra khi chúng hoạt động không bình thường và sinh sản với tốc độ tối đa. Việc cho ai đó "điều trị bằng tế bào gốc" để khiến một số tế bào gốc hoạt động quá mức... sẽ gây ra hậu quả.
   Có một lý do chính đáng giải thích tại sao cơ thể chúng ta giảm sử dụng tế bào gốc khi chúng ta già đi và tổn thương di truyền tích tụ.

   Tôi làm việc tại một bệnh viện từng thực hiện cấy ghép tế bào gốc cho bệnh nhân ung thư vú và đã dừng lại vì nó không thực sự hiệu quả như mong đợi.

  Ung thư khá khác so với bệnh hồng cầu hình liềm. Hồng cầu hình liềm là một căn bệnh di truyền khiến cơ thể bạn sản xuất ra các tế bào máu có hình dạng bất thường.
   Ung thư là căn bệnh của các tế bào của bệnh nhân khiến chúng phát triển và phân chia không kiểm soát được. Cuối cùng, nó sẽ đến mức cơ thể bạn không thể hỗ trợ các chức năng quan trọng của cơ thể vì quá bận hỗ trợ ung thư.
   Có khả năng chữa khỏi bệnh ung thư bằng tế bào gốc, nhưng đây sẽ là phương pháp điều trị hoàn toàn khác.

  Bạn nói đúng, vấn đề chính là sự từ chối. Không có gì đảm bảo rằng sau khi trích xuất, chỉnh sửa và tăng sinh tế bào tự thân, chúng nhất thiết sẽ hoạt động chính xác. Lý tưởng nhất là chúng sẽ hoạt động, nhưng FDA luôn có cách tiếp cận rất thận trọng ở đây.
   Tôi biết rằng tế bào gốc tạo máu của chị gái đang hoạt động bình thường, và nếu bác sĩ không can thiệp quá nhiều vào chúng, thì có lý do để tin rằng chúng cũng sẽ có tác dụng với tôi, tuy nhiên rủi ro lớn nhất là bị đào thải.
   Yêu cầu lâu đời rằng các sản phẩm tế bào/mô của con người phải được 'xử lý tối thiểu' là vì lý do an toàn khi thu thập được nhiều dữ liệu lâm sàng hơn về cách các tế bào được chỉnh sửa nhiều này hoạt động. Nếu chúng hoạt động tốt, bạn lại đúng: giảm đáng kể nguy cơ bị đào thải.
   Cuối cùng, tôi đã quyết định sử dụng một liệu pháp ít phức tạp hơn, không bị tác dụng phụ và các nguy cơ, đó là thuốc thảo dược của trung tâm dược liệu Châu Á. Nếu những nghiên cứu về GEN, TẾ BÀO GỐC mang lại những sự kiện vĩ đại, thì sức mạnh của tự nhiên luôn mang lại những điều kỳ diệu, lại rất gần gũi và thân thiện.
   Đây là trang web của trung tâm, những ai muốn tìm hiểu thêm thì truy cập nhé https://pharmace.asia/bt/934--thuoc-dac-tri-benh-ung-thu.html

   Tôi cũng đang uống thuốc của trung tâm tháng thứ 4, kết quả kiểm tra lại sau 3 tháng đã có sự cải thiện tốt. Các triệu chứng đau và các đợt cấp cũng giảm bớt.

   Tôi đã ổn định được hơn 6 năm sau 13 tháng điều trị ở trung tâm này. Bị tái phát cách đây 4 tháng, đang uống thuốc điều trị lại và ổn nhiều rồi.

   Tôi không chắc hydroxyurea/truyền máu lâu dài-phẫu thuật thải sắt có tệ hơn nhiều so với việc phải dùng thuốc ức chế miễn dịch suốt đời không
   Bệnh thải ghép là tác dụng phụ rất nguy hiểm và có khả năng gây tử vong khi bạn đưa hệ thống miễn dịch của người khác vào cơ thể người bệnh. Nó không giống như trên TV. Vấn đề nhiễm trùng cũng đang là thách thức đối với các bác sĩ.
   Bước đột phá lớn nhất của ghép tế bào gốc là được thực hiện trên người lớn chứ không phải trẻ em. Dù sao thì tôi cũng hy vọng dần dần và chắc chắn chúng ta sẽ thấy nhiều lợi ích hơn từ phương pháp điều trị bằng tế bào gốc.

   Xin hỏi. 50% số người đó tử vong do biến chứng trực tiếp từ ghép tế bào gốc hay do khó điều trị căn bệnh tiềm ẩn sau khi thực hiện ghép?

   Tôi hiểu rằng phần lớn là từ chính quy trình cấy ghép. Hầu hết các quy trình đều yêu cầu phải phá hủy tủy, nghĩa là bạn phải giết tất cả các tế bào gốc tạo máu bằng hóa chất (tế bào gốc tạo ra các tế bào hồng cầu và tế bào miễn dịch). Vì vậy, có một giai đoạn hệ thống miễn dịch hoàn toàn không có. Sau đó, khi các tế bào của người hiến tặng bắt đầu ghép, chúng có thể nhận ra vật chủ là rất lạ. Đây được gọi là Bệnh ghép chống vật chủ hay thải ghép (GvHD). Cách để chống lại điều đó là cung cấp cho bệnh nhân các phương pháp điều trị ức chế miễn dịch. Vì vậy, nếu bạn giảm nguy cơ tấn công vật chủ nhưng lại tăng khả năng bị nhiễm trùng. Nhưng bạn thực sự chỉ sử dụng nó nếu bệnh nhân có nhiều khả năng tử vong vì căn bệnh tiềm ẩn. Vì vậy, về cơ bản, nó sẽ tăng tỷ lệ sống sót từ 0% lên 50%. Thật tuyệt vời khi chúng ta có thể làm được nhưng theo tôi thì vẫn chưa đủ tốt.

   50% là không đúng. Cơ hội sống sót sau 5 năm thay đổi tùy theo các tình trạng khác nhau và các yếu tố như tuổi tác và sức khỏe tổng quát.
   Ngoài ra còn có sự khác biệt giữa hệ thống miễn dịch xử lý chống thải ghép và các bệnh nhiễm trùng thông thường. Chúng được gọi là hệ thống miễn dịch thích ứng và bẩm sinh và sử dụng các tế bào máu khác nhau để xử lý các bệnh nhiễm trùng khác nhau (virus, vi khuẩn, nấm, v.v.). Vì vậy, bạn sẽ có ví dụ như tế bào lympho kiểm soát virus một cách bình thường (các tình trạng mắc phải như nhiễm khuẩn) và bạch cầu trung tính hoạt động để chống lại các bệnh nhiễm trùng do vi khuẩn và nấm.

   Bạn có thể tham khảo thông tin ở trang này: https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S1083879105012905
   Giả sử dữ liệu này là từ 12 năm trước, tỷ lệ sống sót sau 6 năm (thời điểm mà khả năng tử vong trong năm tiếp theo giống như công chúng nói chung) là 48,3%. Con số này khá gần với 50%. Và tất nhiên là có sự thay đổi nếu bạn phân tầng dữ liệu.
   Cuối cùng có 1 hệ thống miễn dịch sử dụng rất nhiều loại tế bào khác nhau để chống lại nhiễm trùng và tổn thương do nhiều nguyên nhân gây ra. Thích nghi so với bẩm sinh là một cách để phân chia sự phức tạp của hệ thống miễn dịch để có thể học được và chúng ta có thể xây dựng một mô hình nhận thức về cách thức hoạt động của nó. Trên thực tế, toàn bộ hệ thống miễn dịch hoạt động song song và có thể lập luận rằng mọi tế bào riêng lẻ trong cơ thể đều đóng một vai trò. Vì thải ghép là trung gian tế bào T, nên các tác nhân ức chế miễn dịch như Tacrolimus được sử dụng. Tuy nhiên, điều này cũng ngăn chặn sự tăng sinh của tế bào T hỗ trợ. Về cơ bản, điều đó khiến thành phần thích nghi của hệ thống miễn dịch ngừng hoạt động bình thường. Rõ ràng là bạn vẫn giữ được một số chức năng miễn dịch khi dùng Tacrolimus nhưng không có sự tăng sinh của tế bào T, bệnh nhân sẽ dễ mắc phải mọi loại nhiễm trùng hơn.

   Tôi vừa kỷ niệm 1 năm ghép tế bào gốc. Tôi không có tế bào nào phù hợp nên tôi đã tham gia thử nghiệm lâm sàng cho dây rốn mở rộng um171. Thử nghiệm này nhỏ nhưng đã có kết quả tuyệt vời. Các bác sĩ ở CANADA thật tuyệt vời. Họ lạc quan rằng họ đã tìm ra một bước đột phá mới. Nhưng đúng là đây không phải là một thủ thuật dễ dàng và chỉ là lựa chọn cuối cùng.

   Chúc mừng bạn! Thật là tin tuyệt vời. Tôi thực sự hy vọng điều tốt nhất sẽ đến với bạn và tất cả những người được ghép tủy xương.