FDA phê duyệt loại thuốc được nhắm mục tiêu đầu tiên cho bệnh ung thư ống mật14/06/2019 - 0

   Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã cấp tốc phê duyệt một liệu pháp nhắm mục tiêu mới để sử dụng cho một số bệnh nhân bị ung thư đường mật , một loại ung thư hiếm gặp của đường mật.

   Sản phẩm là pemigatinib ( Pemazyre , Incyte), một chất ức chế kinase đường uống.

   Nó đã được phê duyệt đặc biệt để sử dụng cho những bệnh nhân bị ung thư đường mật tiến triển, những người đã được điều trị trước đó và những người có khối u có sự hợp nhất hoặc sắp xếp lại gen 2 ( FGFR2 ) của gen thụ thể yếu tố tăng trưởng nguyên bào sợi .

   Những FGFR2 bất thường di truyền được tìm thấy trong khoảng 9% đến 14% bệnh nhân bị ung thư đường mật, ghi nhận FDA.

   Khi chẩn đoán, phần lớn bệnh nhân ung thư đường mật đã chuyển sang giai đoạn nặng, có nghĩa là bệnh không thể điều trị được bằng phẫu thuật, cơ quan này cũng lưu ý. Cho đến nay, kết hợp các loại thuốc hóa trị là phương pháp điều trị ban đầu tiêu chuẩn.

   Giờ đây, nhóm bệnh nhân có khối u FGFR2 được lựa chọn liệu pháp nhắm mục tiêu.

   Ghassan Abou-Alfa, MD, Trung tâm Ung thư Memorial Sloan Kettering, Thành phố New York, nhận xét: “Mặc dù ung thư đường mật được coi là một căn bệnh hiếm gặp, nhưng nó đã gia tăng trong ba thập kỷ qua. "Thật đáng khích lệ khi có một lựa chọn điều trị nhắm mục tiêu mới cho những bệnh nhân trước đây có các lựa chọn hạn chế sau khi hóa trị hoặc phẫu thuật đầu tay, trong đó tỷ lệ tái phát vẫn cao."

   Việc phê duyệt nhanh chóng được dựa trên tỷ lệ đáp ứng tổng thể (ORR) và thời gian đáp ứng trong một thử nghiệm lâm sàng nhãn mở với 107 bệnh nhân (nghiên cứu FIGHT-202).

   FDA lưu ý, với điều kiện được phê duyệt nhanh chóng, nhà sản xuất sẽ hoàn thành và gửi kết quả của một thử nghiệm ngẫu nhiên chứng minh sự cải thiện về tỷ lệ sống không tiến triển hoặc tỷ lệ sống chung.

   Kết quả từ thử nghiệm lâm sàng nhãn mở

   Nghiên cứu FIGHT-202 thu nhận 107 bệnh nhân bị ung thư đường mật tiến triển tại chỗ hoặc di căn đã được điều trị trước đó và những người có khối u được hợp nhất hoặc sắp xếp lại FGFR2 .

   Tất cả bệnh nhân được dùng pemigatinib mỗi ngày một lần trong 14 ngày, sau đó là 7 ngày nghỉ, trong chu kỳ 21 ngày cho đến khi bệnh tiến triển hoặc bệnh nhân gặp phải một mức độ phản ứng phụ không đáng có. Bệnh nhân được quét 8 tuần một lần để đánh giá ORR.

   ORR là 36% (38 trên 107 bệnh nhân), bao gồm 2,8% bệnh nhân đáp ứng hoàn toàn và 33% đáp ứng một phần.

   Trong số 38 bệnh nhân có phản hồi, 24 bệnh nhân (63%) có phản hồi kéo dài 6 tháng hoặc lâu hơn, và bảy bệnh nhân (18%) có phản hồi kéo dài 12 tháng hoặc lâu hơn.

   "Với pemigatinib, chúng tôi coi các kết quả hiệu quả quan sát được là có ý nghĩa về mặt lâm sàng và nguy cơ tổng thể để đánh giá lợi ích đối với những bệnh nhân có khối u chứa hợp nhất gen FGFR2 và sự sắp xếp lại khác là thuận lợi, đặc biệt khi chúng tôi cho rằng những bệnh nhân này không có lựa chọn tốt nào khác sau đây - điều trị trực tuyến bằng hóa trị liệu, "Richard Pazdur, MD, Giám đốc Trung tâm Ung thư Xuất sắc của FDA và quyền Giám đốc Văn phòng Bệnh ung thư thuộc Trung tâm Nghiên cứu và Đánh giá Thuốc của FDA, nhận xét.

   Các phản ứng có hại thường gặp nhất, xảy ra ở 20% hoặc nhiều hơn số bệnh nhân dùng pemigatinib, là rối loạn điện giải (tăng phosphat máu và giảm phosphat máu ), rụng tóc, tiêu chảy , nhiễm độc móng, mệt mỏi, rối loạn tiêu hóa, buồn nôn, táo bón , viêm miệng, khô mắt , khô miệng , giảm cảm giác thèm ăn, nôn mửa, đau khớp, đau bụng, đau lưng và khô da. Cơ quan lưu ý rằng độc tính trên mắt hiếm khi xảy ra.