Thuốc đặc trị bệnh xơ tủy nguyên phát?12/03/2019 - 29

   Hai vấn đề mà bạn quan tâm với việc ghép tế bào gốc cũng là mối lo lắng của gia đình tôi bây giờ. Bố tôi bị xơ hóa tủy nguyên phát sớm, đang được điều trị bằng Interferon pegyl để giảm xơ hóa tủy và kích thước lá lách, tuy nhiên không có hiệu quả. Bác sĩ cũng tư vấn cho gia đình về giải pháp ghép tế bào gốc. Bây giờ có khá nhiều vấn đề, đó là tìm được người hiến phù hợp cũng không dễ, sau đó là chi phí, rồi sự ổn định có kéo dài hay không. Riêng về kết quả sau ghép thì bác sĩ nói là phụ thuộc hoàn toàn vào cơ thể của bố tôi, bác sĩ không can thiệp hay tác động gì được.

   Tôi đã đi qua 3 bệnh viện huyết học khác nhau, những ý kiến của bác sĩ đưa ra cũng khá mâu thuẫn. Có nơi thì nói rằng nhân chỉ cần theo dõi mà không cần điều trị. Nhưng có nơi thì khuyên điều trị ngay nếu không sẽ bị biến chứng khó điều trị hơn. Có nơi thì bảo rằng bệnh này không thể chữa khỏi, các phương pháp điều trị kể cả ghép tế bào gốc chỉ là hỗ trợ làm giảm các triệu chứng. Nhưng có bác sĩ lại nói là cấy ghép tế bào gốc có thể chữa khỏi bệnh. Bệnh nhân thì không có kiến thức, nhưng khi được các bác sĩ - những người có chuyên môn nói như vậy thì đúng là chẳng biết nên chữa bệnh hay mặc kệ số phận. 

   Đối với những bệnh nhân mắc bệnh xơ tủy tiến triển, ghép tế bào gốc đồng loài có thể có lợi hơn rất nhiều so với các loại thuốc điều trị, mặc dù nó không thể chữa khỏi bệnh hoàn toàn. Nhưng với các giải pháp Androgens, erythropoietin, cắt lách, hóa trị liệu, thalidomide, lenalidomide, thắt mạch lách và xạ trị lách có thể có hiệu quả. Trong số này, thalidomide và prednisone liều thấp có thể có hiệu quả trong việc kiểm soát lách to, thiếu máu, giảm tiểu cầu và lưu thông tế bào non. Tuy nhiên, các phương thức khác có hiệu quả hạn chế hoặc có tác dụng phụ đáng kể. Nếu có thể, nên tránh cắt lách, tia xạ lách chỉ có tác dụng tạm thời và có thể gây giảm bạch cầu trung tính và nhiễm trùng nặng.
   Nếu các bạn tìm được giải pháp từ thảo dược tự nhiên thì sẽ an toàn và việc điều trị sẽ không bị các phản ứng xấu. Tuy nhiên, hiện tại cũng chỉ có đơn vị Trung tâm dược liệu Châu Á là có thuốc nghiên cứu riêng cho căn bệnh này. Đó cũng là một lựa chọn tốt mang lại cơ hội cho bệnh nhân.

   Mẹ tôi bị xơ hóa tủy nặng kèm theo những rối loạn tiến triển nhanh, có sự phát triển của lơ xê mi cấp dòng tủy. Bác sĩ nói rằng với bệnh nhân nhẹ thì tỷ lệ sống trung bình là 5 năm, nhưng với bố tôi thì chỉ được 1 năm, giải pháp phù hợp nhất là ghép tế bào gốc. Tuy nhiên, bố tôi đã không thực hiện, ông theo thuốc của trung tâm dược liệu Châu Á trong 14 tháng và sống đến nay đã được hơn 4 năm. Đó là một kỳ tích như lời bác sĩ nói.

   Mấy ngày qua tôi đã bị cuốn theo những chỉ định kiểm tra của các bác sĩ. Thật cảm động khi trở lại đây và thấy được nhiều những chia sẻ hướng dẫn của các bạn.
   Thật khó để xác định những triệu chứng mà tôi đang cảm thấy một cách trung thực vì tôi đã cảm thấy mệt mỏi, sương mù não, đổ mồ hôi, v.v. nhưng bây giờ tôi đã được chẩn đoán, tôi cảm thấy tâm trí của mình có thể đang khiến chúng trở nên tồi tệ hơn. Bác sĩ cho biết tôi có điểm tăng sinh tiền liệt tuyến IPSS là 33, đâng là thang điểm nặng có sự ảnh hưởng đến việc ghép tủy.
   Tôi đã mất một buổi chiều để tổng hợp lại các kết quả khám bệnh rồi gửi cho Trung tâm dược liệu Châu Á. Họ đã gọi lại thông báo sẽ nhận điều trị cho tôi trước 1 tháng, sau đó sẽ khám lại để thấy được kết quả. Tôi đã đặt tất cả hy vọng vào trung tâm nên đã đặt thuốc.

   Tôi 28 tuổi mắc bệnh xơ tủy nguyên phát tiền xơ hóa (chẩn đoán hơi mới hơn nằm giữa tăng tiểu cầu thiết yếu và xơ tủy, điều này cho thấy khả năng tiến triển. Tôi được chẩn đoán khi tôi 19 tuổi. Tôi chưa bao giờ gặp bất kỳ triệu chứng nào nên tôi không cần cấy ghép. Trường hợp của tôi cần được theo dõi thường xuyên, nhưng vì tôi không có triệu chứng nên không có lý do gì để tìm cách điều trị thêm. Tôi dương tính với đột biến CALR. Sau khi theo dõi 1 năm, tôi bắt đầu có những triệu chứng của bệnh xơ tủy như: Thiếu máu, người khó chịu, sụt cân, sốt, có hạch to ở cổ và bẹn. Tuy nhiên là bác sĩ vẫn không cho thuốc điều trị ngoài việc uống aspirin liều thấp hàng ngày để đề phòng đông máu. Tôi đã tìm thuốc chữa cho mình, lúc đó ở trên mạng có bạt ngàn các loại thầy với các loại thuốc quảng cáo chữa ung thư. Nhưng may mắn tôi cũng tìm được thông tin của trung tâm dược liệu châu á. Các triệu chứng giảm dần mỗi tháng và các chỉ số cũng ổn sau mỗi lần xét nghiệm. Cho đến nay các chỉ số máu của tôi vẫn không có vấn đề gì liên quan đến bệnh.
   Hãy lưu ý đến những triệu chứng rất thực tế của bệnh, bạn sẽ cảm nhận được nó nhẹ đi mỗi ngày. Đừng bỏ qua việc theo dõi chúng. chúng. 

   Tôi được chẩn đoán ở tuổi 39, nhưng rõ ràng đã bỏ sót các dấu hiệu của nó từ nhiều năm trước, Hiện tại, tôi đã 49 tuổi đang được theo dõi hai năm một lần, xét nghiệm Calr dương tính 2 năm trước vẫn có nguy cơ thấp. Đã thử nghiệm các gen có tỉ lệ đột biến cao gồm ASXL1 vào mùa hè vừa qua và bác sĩ ung thư của tôi đã quyết định bắt đầu quá trình cấy ghép. Tôi đã cấy ghép được hơn 5 tháng, nói chung là thấy ổn ngoại trừ phải chịu một số tác dụng phụ của thuốc chống đào thải uống hàng ngày. Điều lo lắng nhất là sự thải ghép, nó thường trực trong suy nghĩ của tôi. Tôi thấy sự lo lắng này còn hơn là lo lắng về bệnh khi chưa ghép.

   Tôi mới 20 tuổi và mới có chẩn đoán mắc bệnh xơ tủy nguyên phát khi còn rất trẻ (20 tuổi). Thật tệ là căn bệnh này thường xuất hiện ở những bệnh nhân lớn tuổi ở độ tuổi 50 hoặc 60. Tôi không có triệu chứng và thang điểm đánh giá tiên lượng và sàng lọc xơ tủy DIPSS =0, điểm này không thay đổi kể từ lần chẩn đoán đầu tiên của tôi cách đây 3 năm. Tôi rất khỏe mạnh trong cuộc sống hàng ngày. Tuy nhiên, sự hiểu biết của tôi về tài liệu là tỷ lệ tử vong trung bình đối với tình trạng của tôi trong ~ 15,2 năm theo nghiên cứu mới nhất của Mayo Clinic.
   Có ai bị bệnh ở độ tuổi của tôi không? Tiên lượng thực tế như thế nào? Làm thế nào để tôi sống cuộc sống của mình khi còn là một thanh niên đang cố gắng thiết kế tương lai của mình, khi biết rằng thời gian sống không phải là ngắn cũng không phải là thời gian dài? Tôi đang ở một giai đoạn đẹp nhất của cuộc đời, nơi tôi đang xây dựng sự nghiệp và tôi chuẩn bị tìm một người bạn đời. Trong hoàn cảnh lý tưởng (tuổi thọ dài), tôi muốn có một gia đình. Làm cách nào để thương lượng tất cả các biến số này khi đối mặt với hoàn cảnh của tôi?
   Tôi hiểu rằng nghiên cứu đang diễn ra sôi nổi, các phương pháp điều trị mới thường xuyên được thử nghiệm và sự hiểu biết của chúng ta về căn bệnh này đang ngày càng phát triển. Có công bằng không khi tiến tới tương lai của tôi một cách bình thường, hay chẩn đoán của tôi có nên thông báo cho các quyết định trong cuộc đời tôi không?

   Tôi bị bệnh đa hồng cầu nguyên phát (JAK2, ASXL1, TET2+). Tôi đã có những câu hỏi tương tự khi lần đầu tiên nhận được kết luận chẩn đoán. Theo bs thì những người trẻ mắc bệnh xơ tủy nhưng không tiến triển thành bệnh bạch cầu dòng tủy cấp tính có khả năng có tuổi thọ khá tốt. Mức kỳ vọng trung bình được xây dựng dựa trên đám đông thông thường (>60 tuổi). Các nhà y học không ngừng xây dựng dựa phác đồ tốt hơn trên nền tảng kiến thức y khoa và nghiên cứu các loại thuốc mới, như Ropeginterferon cho bệnh đa hồng cầu nguyên phát (đã được phê duyệt ở Châu Âu nhưng chưa được phê duyệt ở Hoa Kỳ) và Jakafi. Hiện tại tôi đang sử dụng Pegasys và nó hoạt động rất tốt.

   Chào Kim Anh! Rất vui được chia sẻ kinh nghiệm cá nhân của tôi. Tôi có một số triệu chứng có thể được chẩn đoán sai hoặc không được chẩn đoán trước khi bắt đầu điều trị. Vào năm 2011-2012, tôi bị đau đầu nhiều ngày kèm theo mất nhẹ thị lực ngoại vi. Lần đầu tiên là cơn đau đầu kéo dài 35 ngày. Bs chẩn đoán nhầm là tăng huyết áp nội sọ vô căn, mặc dù áp lực mở vòi cột sống của tôi không phù hợp với chẩn đoán đó. Bs rất vui khi thấy cơn đau đầu giảm bớt khi dùng thuốc mà cô ấy ném vào, bản thân tôi cũng mừng vì ít nhất là nó cũng có tác dụng.
   Tôi thỉnh thoảng bị đau đầu trong vài năm sau đó, mỗi lần kéo dài vài ngày, nhưng không có gì đạt đến mức đó. Bs đã mặc định cho tôi dùng thuốc Zonisamide mỗi khi có triệu chứng. Khoảng năm 2015, tôi bắt đầu bị ngứa dữ dội. Nó thường xảy ra vào ban đêm, trên toàn bộ thân mình và chân tôi từ đầu gối trở xuống. Tôi đã thử tất cả các biện pháp thay đổi dị ứng thông thường - đổi sang xà phòng và chất tẩy rửa không mùi thơm, giặt ga trải giường thường xuyên hơn, tránh mèo vào ban đêm đề phòng trường hợp tôi bị dị ứng, ghi lại những gì tôi đã ăn hoặc chạm vào để xác định xem có dị ứng không. Không nghĩ tới việc tắm rửa là kẻ chủ mưu. Sau đó tôi chú ý tới trời đang ẩm ướt, nhiệt độ thay đổi từ vòi sen nước nóng sang phòng lạnh và tiếng vòi nước từ vòi hoa sen chảy ra khiến tôi ngứa ngáy. 
   Giữa năm 2015 tôi có thai. Họ ghi nhận mức độ tế bào cao trong lần lấy máu sản phụ đầu tiên của tôi và chẩn đoán chính xác tôi mắc bệnh đa hồng cầu nguyên phát. Chúng tôi đã theo dõi và chờ đợi trong suốt quá trình mang thai, không phẫu thuật cắt tĩnh mạch mà chỉ xét nghiệm máu thông thường và một viên aspirin mỗi ngày. Các triệu chứng càng giảm dần.
   Sau khi đứa con của tôi chào đời, họ cho tôi dùng aspirin hàng ngày, tiêm heparin trong sáu tuần để tránh cục máu đông, sau đó ngừng điều đó và chờ xem mức chuẩn của tôi khi không mang thai sẽ ở đâu. Nhưng nồng độ hematocrit và tế bào tiếp tục tăng và các triệu chứng cũng ngày càng tăng - đau đầu nhiều hơn, mờ mắt, suy nghĩ mờ mịt, ngứa ngáy liên tục , thỉnh thoảng ù tai. Điều đó kéo dài từ tháng 2 đến tháng 9; vào khoảng tháng 4, bs đó đã cho tôi dùng aspirin hai lần mỗi ngày và phẫu thuật cắt tĩnh mạch hàng tháng. Nó sẽ tạm thời làm giảm các triệu chứng, nhưng chúng sẽ quay trở lại sau một tuần. Giữa tháng 9 năm 2016 tôi chuyển sang bv huyết học TW. Họ đã tiến hành chọc hút tủy xương và xét nghiệm máu, cộng với việc phẫu thuật cắt tĩnh mạch trong khi chúng tôi chờ đợi để giảm bớt một số triệu chứng. Dựa trên gánh nặng triệu chứng của tôi, độ tuổi trẻ hơn, các cục máu đông được cho là có thể xảy ra trong quá khứ của tôi dựa trên tiền sử đau đầu và xét nghiệm đột biến của tôi (JAK2+, TET2x2+, ASXL1+), bs đã chọn thuốc Pegasys. Không có khả năng gây ung thư da tương tự như Hydroxyurea khi sử dụng kéo dài và làm giảm các tế bào đột biến trong tủy, điều này hy vọng sẽ dẫn đến ít đột biến bất lợi hơn trong tương lai. Tôi không còn thực hiện phẫu thuật lấy máu tĩnh mạch nữa vì số lượng máu của tôi đang ở mức tốt; Tôi vẫn dùng aspirin hàng ngày để giảm khả năng đông máu. Nếu tôi phải phẫu thuật lần nữa, họ sẽ đề nghị tiêm một đợt heparin.
   Khi thuốc Besremi được chấp thuận, anh ấy đã đổi tôi sang đó. Bảo hiểm của tôi từ chối chi trả cho Pegasys vì tôi không bị viêm gan. Số lượng máu của tôi thật là khủng khiếp, nhưng tôi cảm thấy mệt mỏi hơn khi sử dụng BESREMi. Tuy nhiên, sau khi tôi dùng thêm thuốc của trung tâm dược liệu Châu Á. Nó đang dần dần tốt hơn và kết quả điều trị cũng rõ ràng hơn. 
   Những điều tốt đẹp nhất sẽ đến với bạn! Tôi biết bạn cũng chẳng vui vẻ gì khi tham gia diễn đàn này, nhưng dù sao cũng hoan nghênh bạn. Không chắc bạn đang gặp ai về vấn đề này ngay bây giờ, nhưng tôi đã nhận được một số lời khuyên mà tôi muốn đưa ra cho bất kỳ ai - nếu bạn đang gặp một bác sĩ huyết học không chuyên về xơ tủy, hãy tìm cho bạn một chuyên gia về càng sớm càng tốt. Ở trung tâm dược liệu Châu Á có rất nhiều bác sĩ và thầy thuốc giỏi về căn bệnh này. Ngay cả khi bạn chỉ liên hệ đến đó qua email hay zalo, họ cũng sẽ xét xét hết mọi vấn đề cho bạn. Họ biết tất cả các phương pháp điều trị tiên tiến, thử nghiệm lâm sàng và nghiên cứu trong lĩnh vực bệnh hiếm gặp này để giúp chúng ta khỏe mạnh lâu hơn.

   Tôi đang ở Hoa Kỳ và nếu bạn nào ở Hoa Kỳ, Genentech (nhà sản xuất thuốc Pegasys) có chương trình hỗ trợ dành cho thuốc Pegasys tối đa 3 năm trong suốt cuộc đời của các bạn. Đồng thanh toán của BESREMi, Pharma Essential, có thẻ tiền mặt đồng thanh toán chi trả khoản đồng thanh toán của bạn như thể bạn đang thanh toán nó (thật TUYỆT VỜI). Nếu bạn được kê đơn một trong hai thứ này, tôi chắc chắn sẽ xem xét các chương trình này nếu bạn cần hỗ trợ. Với khoản đồng thanh toán $250/tháng trong chương trình của tôi, thẻ đồng thanh toán là thứ tốt nhất từ trước đến nay.

   Vợ  tôi 36 tuổi mới phát hiện bị bệnh xơ tủy, bác sĩ nói đây là một tình trạng hiếm gặp và thậm chí còn hơn thế ở độ tuổi đó. Chúng tôi có hai đứa con 1 tuổi và 4 tuổi.
   Tôi không biết... sắp xếp suy nghĩ của mình như thế nào.
   Khi bác sĩ huyết học nghi ngờ bệnh xơ tủy nguyên phát nên đó là một cú sốc lớn. Về cơ bản chúng tôi đã đọc tất cả các tài liệu, sự liên kết liên quan rất lộn xộn khó hiểu "Tăng tiểu cầu thiết yếu so với bệnh xơ tủy nguyên phát tiền xơ hóa/sớm" và kết thúc gần hơn nhiều với tăng tiểu cầu thiết yếu.
   Đó là những gì cuối cùng cũng là chẩn đoán hiện tại. Nhưng cũng có thể là tăng tiểu cầu thiết yếu và cũng có thể là bệnh đa hồng cầu nguyên phát. Điều đáng lo ngại là tủy xương đã bị xơ hóa và cô ấy cũng có khá nhiều triệu chứng, đau nhiều khớp, v.v.